急性B淋巴細胞白血病在兒童和青年群體中相對多發，聯合化療有著較高的完全緩解率（CR），以及90%的5年生存率。然而，大約15-20%的患者最終會復發。難治或復發性急性B淋巴細胞白血病（R/R B-ALL）患者的預后往往更差，使用異基因造血干細胞移植（allo-HCT）的治愈率也并不高。對此，急需一種新的治療方案來更有效地解除這類病人的病痛。
細胞治療無疑是一種有效治療R/R B-ALL患者的新興療法。當下的臨床研究已證實，CAR-T細胞療法在治療R/R B-ALL患者時，已實現高的初始緩解率。然而，依然有一定比例的患者最終同樣會面臨復發。在CAR-T治療后，患者是否應該繼續接受異基因造血干細胞移植治療，來鞏固深度緩解，增加疾病治愈的幾率，這是當下所面臨的重要問題之一。
圖片來源文獻PMID:32304874）
目前，CAR-T治療B-ALL患者后，是否有必要進行異基因造血干細胞移植，不同的臨床研究結果，并沒有表現出一致性。在allo-HCT的應用上，不同機構也不同，這主要取決于機構相應的臨床實踐經驗，以及對CAR-T治療后持久性的預期。
在賓夕法尼亞大學費城兒童醫院（UPenn/CHOP）進行的一項單中心1期臨床試驗中，僅有10%的微小殘留病變（MRD）完全緩解（CR）患者，選擇繼續接受allo-HCT治療。
類似的，在ELIANA的多中心臨床試驗中，僅有14%（8人）的完全緩解患者接受了allo-HCT治療，并且在后續的隨訪中均存活。其中半數仍處于緩解狀態，半數則伴有其他未知疾病。
然而，在西雅圖兒童醫院的1期臨床試驗中，28%的完全緩解患者接受了allo-HCT治療，復發率為18%。而未接受allo-HCT治療的患者，在后續隨訪的12.2個月里，復發率高達55%。在該研究的長期隨訪結果中，CAR-T治療后接受allo-HCT的患者，有著更高的無白血病生存率（LFS）。
在兒科腫瘤學分會（POB）/美國國家癌癥研究所（NCI）的1期臨床試驗中，21例患者后續接受allo-HCT治療，復發率低達9.5%。相比之下，未接受allo-HCT治療的患者，后續復發比例高達85.7%。此外，在18個月后的隨訪中，allo-HCT組無白血病生存率（LFS）為62%，非allo-HCT組僅為14%。
斯隆—凱特林癌癥研究所（MSKCC）負責的一項多中心1期臨床研究中，在CAR-T治療后57天內，83%（15人）的患者接受了allo-HCT治療。在中位28.6個月的隨訪中，8例allo-HCT組患者無病存活。 種創新的間充質干細胞療法。另外，還有一些生物制藥企業在免疫支持和治療方面都取得了不錯的進展。
關于成人R/R B-ALL的治療，在斯隆—凱特林癌癥研究所的報道中，其中7位患者在CAR-T后接受allo-HCT治療后，無一例復發。
同樣是MSKCC研究所，Park教授等人在此基礎上，納入了53例病人，進行了一項樣本量更大的試驗。在MRD陰性患者中，17例接受了allo-HCT，5例無病生存，6例復發，6例死于移植毒性。與未接受allo-HCT的患者群體，在EFS與OS并未表現出差異。
福瑞德哈金森癌癥研究中心開展的1期臨床試驗中，100%的患者完全緩解，后續接受allo-HCT的患者復發率也更低，僅為15%。
以上多數研究支持CAR-T緩解后接受allo-HCT治療，認為接受后續移植治療有利于降低復發率，提高無病生存率。而MSKCC研究所Park教授的研究并沒有得出獲益結論，原因可能與移植相關毒性引發的部分患者死亡有關，而非移植成功后的預后結果不好。
產考文獻： https://linkinghub.elsevier.com/retrieve/pii/S1083-8791(20)30211-1